Un adolescent atteint de drépanocytose est en voie de guérison grâce à une thérapie génique réalisée à l’hôpital Necker, à Paris. Un formidable espoir pour traiter cette maladie génétique, la plus répandue dans le monde.
Enfin une stratégie thérapeutique prometteuse pour traiter la drépanocytose, une maladie génétique de l’hémoglobine qui touche environ 50 millions de malades dans le monde.
La thérapie génique consiste à « corriger » une anomalie génétique en introduisant dans l’organisme du patient la copie « saine » du gène défectueux, ce que l’on appelle le gène-médicament.
Une greffe de cellules souches corrigées
Dans le cas de la drépanocytose, les scientifiques ont prélevé chez l’adolescent des cellules souches de globules rouges et blancs, dans lesquelles ils ont introduit une copie normale du gène de l’hémoglobine.
Neuf mois après avoir reçu cette greffe de cellules corrigées à l’hôpital parisien Necker-Enfants malades le jeune patient se porte bien. « Il produit environ 51,5 % d’hémoglobine normale », souligne le communiqué conjoint de l’Assistance publique-Hôpitaux de Paris et de l’Institut Imagine.
En permettant au patient de produire sa propre hémoglobine normale, la thérapie génique l’a libéré des échanges transfusionnels mensuels, et surtout des épisodes vaso-occlusifs (obstruction de petits vaisseaux). Ces épisodes douloureux sont les manifestations les plus fréquentes de la maladie : ils peuvent toucher toutes les parties du corps.
Des traitements actuels non curatifs
A l’heure actuelle, un malade souffrant de drépanocytose a en effet besoin d’avoir chaque mois une transfusion sanguine. Autre option dans certains cas seulement : un traitement par hydroxyurée.
Mas « ces deux traitements non curatifs ne permettent pas de prévenir les nombreuses atteintes d’organes de cette maladie », rappelle le communiqué.
La drépanocytose est une maladie génétique héréditaire fréquente chez les populations d’origine antillaise, africaine et méditerranéenne.
